Magenta：致力提高造血干细胞移植成功率

虽然来自马萨诸塞州的创业公司Magenta Therapeutics成立仅3年，但它已经从包括谷歌在内的众多投资者中获得了超过1.5亿美元的投资。

因为，Magenta Therapeutics正在致力于提高干细胞移植的存活率。

2017年，在美国有超过10％确诊的癌症是血液系统恶性肿瘤，而造血干细胞移植是治疗血液系统恶性肿瘤的一种方法。

尽管被称为“癌症治疗中最成功的案例之一”，然而骨髓移植并不像所称道的那样成功。著名的Sloan Kettering癌症中心曾宣传其移植成功率达到75％，而预期约为62％。

想象一下，听到医生说：“如果不尝试治疗，你一定会死；如果接受骨髓移植，还有38%的死亡概率。”

这听上去当然并不是那么鼓舞人心。

我们将干细胞移植过程简化为三个简单步骤：

▲ 骨髓移植过程（图片来源：日本国家癌症中心）

这个过程其实和倒水很相似：

① 准备水（采集）

② 清空接水的杯子（清髓）

③ 倒水（移植）

第一步看上去很简单，但找到合适的水（干细胞）并不容易。这一过程的难度因人而异，几率从数百分之一到数十万分之一不等。

为什么会这样呢？简单说，如果你来自这个世界的优势种群，或者你远古时代的祖先开枝散叶有更多的后代，那么相对来说可能更容易找到合适的配型。但是，始终还是有数量可观的患者找不到合适的配型，或者是身体条件不允许等待那么长的时间。

这个时候，脐带血作为另一种短时间内可使用的造血干细胞资源，对于与时间赛跑的医患双方来说，显得尤为重要。

脐带血扩增技术是解决这一难题的方法之一，干细胞扩增产品MGTA-456无疑是目前Magenta Therapeutics研发管线中进展最快的。2018年4月11日，MGTA-456获得美国食药监局FDA的孤儿药资格，被指定用于接受过骨髓移植治疗的患者。

MGTA-456通过增加单份脐带血中干细胞的数量，提高干细胞剂量，可以让更多的患者能够接受脐带血造血干细胞移植。

MGTA-456已经在36例血液癌症患者的I/II期临床试验中取得了证明了其概念的临床证据。临床试验数据显示，全部36例接受MGTA-456治疗的患者都获得成功移植，同时，移植恢复平均时间加快。

MGTA-456治疗过程

Magenta Therapeutics并没有停止脚步，同样是在4月，他们宣布在一项II期临床研究中，首名遗传代谢异常患者接受了MGTA-456的治疗。

也就是说，Magenta Therapeutics开始探索MGTA-456在遗传性代谢疾病患者中的潜力，这项II期临床研究计划招募12名患有Hurler's综合征、肾上腺脑白质营养不良、异染性脑白质营养不良或球状细胞脑白质营养不良的患者。

总体而言，Magenta Therapeutics是从患者准备、干细胞培养与扩增、移植后并发症这四个方面入手正在开发7种相关产品：

Magenta Therapeutics研发管线

由此，Magenta Therapeutics希望开创一种全方面的治疗方法，通过解决干细胞移植的各方面问题，最终达到提高干细胞移植成功率的目标。

例如他们正在研发的MGTA-G100，是在患者接受捐献者干细胞之前对其进行分类，从而治疗干细胞移植并发症——移植物抗宿主病（GVHD）。

我们希望Magenta Therapeutics能成功的提高造血干细胞的移植成功率，从而造福相关血液系统疾病的患者；我们也希望更多的生物技术公司投入干细胞技术的研发，推动干细胞治疗向临床转化。

-END-

欢迎关注

成体干细胞国家地方实验室

---

www.nanalyze.com/2018/05/improving-stem-cell-transplant-success-rates/